上海2016年9月2日電 /美通社/ -- 美國時(shí)間8月31日，諾華宣布解散其細(xì)胞與基因治療研究部門，并入腫瘤業(yè)務(wù)部門?！斑@一機(jī)構(gòu)變動(dòng)將不會(huì)影響CTL019對(duì)難治/復(fù)發(fā)性兒童急性白血病的臨床應(yīng)用在2017年前期通過FDA批準(zhǔn)。”首席執(zhí)行官 Joe Jimenez做了如上表示，并且強(qiáng)調(diào)CAR-T細(xì)胞療法作為公司抗腫瘤戰(zhàn)略的一個(gè)重要組成部分，該行動(dòng)不會(huì)影響到公司對(duì)此領(lǐng)域的支持。
諾華認(rèn)為，此次調(diào)整只是一個(gè)內(nèi)部組織設(shè)計(jì)的自然演變的過程。“盡管之前細(xì)胞與基因治療部門作為一個(gè)獨(dú)立的單元在我們之前的制藥部門結(jié)構(gòu)下運(yùn)轉(zhuǎn)正常，但是此次調(diào)整會(huì)是一個(gè)新的綜合發(fā)展模式，我們的CAR-T腫瘤免疫療法將作為研究的重點(diǎn)，會(huì)更有效地推進(jìn)工作”在一份聲明中，諾華如此表態(tài)。
盡管諾華反復(fù)強(qiáng)調(diào)CAR-T療法不受影響，但是業(yè)內(nèi)的多數(shù)評(píng)論認(rèn)為諾華CAR-T研究部門的重整，反映了全球CAR-T領(lǐng)域遇到了挫折。斯丹賽（ICT）認(rèn)為：諾華公司作為一個(gè)全球跨國藥企巨頭，在新技術(shù)創(chuàng)新中往往要面對(duì)船大調(diào)頭慢，創(chuàng)新乏力的局面，經(jīng)常會(huì)起一大早，趕一晚集。盡早從創(chuàng)新領(lǐng)域戰(zhàn)略收縮，是一個(gè)非常明智的節(jié)約成本的行動(dòng)，并不代表整個(gè)CAR-T技術(shù)領(lǐng)域的研發(fā)和應(yīng)用受到挫折。相反，巨型跨國企業(yè)的戰(zhàn)略調(diào)整，給創(chuàng)新型的中小企業(yè)，特別是給中國的CAR-T治療領(lǐng)域提供了難得的戰(zhàn)略機(jī)遇。
巨型跨國藥企參與創(chuàng)新技術(shù)領(lǐng)域研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)，船大調(diào)頭慢，往往是起一大早，趕一晚集
諾華的決定雖然很多人聽起來很意外，但是如果細(xì)觀創(chuàng)新藥物發(fā)展的歷史，就可以看出巨型跨國企業(yè)在創(chuàng)新領(lǐng)域過早的布局很多都難以取得期望的效果。
例如，在上世紀(jì)70年代開始的蛋白藥的產(chǎn)業(yè)革命中，一批像 Genentech 和 Amgen 一樣擁有強(qiáng)大創(chuàng)新能力的小公司脫穎而出。與此同時(shí)，包括羅氏在內(nèi)的制藥巨頭同期也在蛋白藥的研發(fā)領(lǐng)域投入巨資。但在創(chuàng)新的曲折河道上，顯然跨國藥企的巨輪終究比不過創(chuàng)新企業(yè)快速靈活的沖鋒艇。在這場(chǎng)產(chǎn)業(yè)革命的競(jìng)逐中，當(dāng)年一個(gè)科學(xué)家和一個(gè)投資人用10萬美元風(fēng)險(xiǎn)投資組建的小公司Genentech不斷發(fā)展壯大終成氣候，直到2009年被羅氏以前后共計(jì)約1000億美元的代價(jià)收購。這些歷史反映了跨國制藥巨頭在創(chuàng)新領(lǐng)域缺乏創(chuàng)新基因、創(chuàng)新機(jī)制和創(chuàng)新活力的一個(gè)不可避免的規(guī)律。
究其原因，創(chuàng)新領(lǐng)域新技術(shù)層出不窮，情勢(shì)瞬息萬變，巨型的跨國藥企決策系統(tǒng)緩慢，一個(gè)項(xiàng)目從基層提出到批準(zhǔn)往往需要幾個(gè)月甚至幾年。大型企業(yè)注重風(fēng)險(xiǎn)控制，而創(chuàng)新就意味著冒險(xiǎn)，不符合大型公司的企業(yè)文化；而小公司對(duì)于創(chuàng)新非常重視，快速?zèng)Q策，機(jī)制靈活，敢于冒險(xiǎn)，甚至上午決定的方案下午就可以執(zhí)行起來，因此在創(chuàng)新競(jìng)爭(zhēng)中總是可以占領(lǐng)先機(jī)。所以巨型藥企在創(chuàng)新領(lǐng)域布局過早，往往是起一大早，趕一晚集。
有評(píng)論說諾華調(diào)整細(xì)胞與基因治療部門的原因是實(shí)體瘤試驗(yàn)未能取得進(jìn)展。斯丹賽分析認(rèn)為：盡管諾華未在實(shí)體瘤領(lǐng)域取得進(jìn)展是個(gè)事實(shí)，但是全球都未取得進(jìn)展，而且業(yè)內(nèi)都預(yù)期近年會(huì)取得突破。因此這并不是諾華做出調(diào)整的根本原因，根本原因仍然是諾華判斷在創(chuàng)新領(lǐng)域很難保持領(lǐng)先的優(yōu)勢(shì)。
在醫(yī)藥行業(yè)，像諾華這樣的巨型公司面對(duì)創(chuàng)新技術(shù)比較理想的策略有兩種：一是像 Celgene 一樣戰(zhàn)略投資Juno，占有少量股權(quán)，保持進(jìn)退自如的靈活性；二是保持觀望，等技術(shù)更新?lián)Q代成熟，小企業(yè)發(fā)展到一定規(guī)模，采取收購的方式獲得。而自建研發(fā)部門，靠內(nèi)部研發(fā)部門參與創(chuàng)新領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)，從一開始可能就是個(gè)錯(cuò)誤的戰(zhàn)略。諾華能夠及時(shí)調(diào)整收縮，已經(jīng)是個(gè)明智的選擇了。
從這個(gè)形勢(shì)來看，在未來相當(dāng)長一段時(shí)間內(nèi)，全球CAR-T細(xì)胞治療領(lǐng)域主要會(huì)是像 Juno、Kite 和斯丹賽（ICT）等創(chuàng)新能力強(qiáng)的新興公司的舞臺(tái)。
歷史給中國CAR-T技術(shù)彎道超車提供了稍縱即逝的機(jī)遇
目前，在全球 CAR-T 研發(fā)格局中，四個(gè)CAR-T領(lǐng)軍企業(yè)分別是諾華、Juno、kite和斯丹賽（ICT）?；仡?月初的 Juno 公司 CAR-T 臨床試驗(yàn)造成3例病人腦水腫死亡事件，雖然 FDA 很快恢復(fù)了 Juno 的臨床試驗(yàn)，但是受這一事件的影響，看來 Juno 需要進(jìn)行更多的臨床試驗(yàn)來證明JCAR015的安全性。JCAR015中的CD28共刺激結(jié)構(gòu)域是造成病人腦水腫的主要原因，但是以基于4-1BB為共刺激結(jié)構(gòu)域的諾華和斯丹賽的CAR-T臨床研究，并未受到影響。
再加上諾華解散細(xì)胞和基因治療部門的發(fā)生，使得CAR-T領(lǐng)域兩個(gè)領(lǐng)先的企業(yè)分別面對(duì)戰(zhàn)略和執(zhí)行的問題，放緩了速度，為中國的CAR-T公司彎道超車提供了絕佳的機(jī)遇，這個(gè)歷史機(jī)遇也是稍縱即逝的。中國為了抓住這個(gè)歷史機(jī)遇，除了研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)要努力創(chuàng)新，監(jiān)管部門也要學(xué)習(xí)國外的成熟經(jīng)驗(yàn)，抓住機(jī)遇，勇于擔(dān)當(dāng)，有所作為。
目前，中國的CAR-T研究非?；钴S，主體是創(chuàng)新公司。那么什么樣的創(chuàng)新公司容易在全球競(jìng)爭(zhēng)中脫穎而出？回顧歷史，Genentech 是科學(xué)家和硅谷最著名的風(fēng)投公司 KPCB 的投資人共同設(shè)立的創(chuàng)新公司?？茖W(xué)家判斷技術(shù)革命的趨勢(shì)，解決技術(shù)和研發(fā)的問題；投資人解決管理運(yùn)營和資金的問題?？磥磉@種互補(bǔ)的結(jié)合能夠比較容易的取得成功。
斯丹賽（ICT）也是由科學(xué)家團(tuán)隊(duì)創(chuàng)建，由著名風(fēng)投公司 KPCB 合伙人擔(dān)任 CEO 的公司?？茖W(xué)家團(tuán)隊(duì)在干細(xì)胞技術(shù)、CAR-T技術(shù)、基因治療技術(shù)和基因編輯技術(shù)等領(lǐng)域有長期的技術(shù)積累，而 CEO 在運(yùn)營管理和資金運(yùn)作方面也有豐富的經(jīng)驗(yàn)。根據(jù)歷史的經(jīng)驗(yàn)，相信斯丹賽在前景廣闊的尖端醫(yī)藥技術(shù)領(lǐng)域會(huì)大有作為。
